Lisocabtagene maraleucel ( Liso-cel; Breyanzi ) ha dimostrato un'efficacia significativa con un profilo di sicurezza gestibile come trattamento di terza linea o successivo per pazienti con linfoma a grandi cellule B ( LBCL ) recidivante o refrattario nello studio TRANSCEND NHL 001.
Gli endpoint primari erano eventi avversi, tossicità dose-limitanti e tasso di risposta oggettiva ( ORR ) secondo il Comitato di revisione indipendente.
Gli endpoint secondari chiave erano tasso di risposta completa ( CR ), durata della risposta ( DoR ), sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) e sopravvivenza globale ( OS ).
Dopo un follow-up di 2 anni, i pazienti potevano arruolarsi in uno studio separato per valutare la sicurezza a lungo termine ( 15 anni o meno ) e la sopravvivenza globale.
I pazienti trattati con Lisocabtagene maraleucel ( n=270 ) avevano un'età media di 63 anni e una media di 3 linee precedenti di terapia sistemica, e 181 di loro ( 67% ) avevano linfoma a grandi cellule B refrattario alla chemioterapia. Il follow-up mediano è stato di 19.9 mesi.
Nei pazienti valutabili per efficacia ( n=257 ), il tasso di risposta oggettiva è stato del 73% e il tasso di risposta completa è stato del 53%.
La durata della risposta, la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale mediane sono state rispettivamente 23.1, 6.8 e 27.3 mesi.
I tassi stimati di durata della risposta, sopravvivenza libera da progressione e sopravvivenza globale a 2 anni sono stati rispettivamente del 49.5%, 40.6% e 50.5%.
Nel periodo di trattamento emergente di 90 giorni ( n=270 ), la sindrome da rilascio di citochine di grado 3-4 e gli eventi neurologici si sono verificati rispettivamente nel 2% e nel 10% dei pazienti.
Gli eventi avversi di grado maggiore o uguale a 3 più comuni nei periodi di trattamento emergente e post-trattamento emergente, rispettivamente, sono stati neutropenia ( 60% e 7% ) e anemia ( 37% e 6% ).
Lisocabtagene maraleucel ha dimostrato remissioni durature e un profilo di sicurezza gestibile senza nuovi segnali di sicurezza durante il follow-up di 2 anni nei pazienti con linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario. ( Xagena2024 )
Abramson JS et al, Blood 2024; 143: 404-416
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