Lo studio globale di fase 3 TRANSFORM ha confrontato Lisocabtagene maraleucel ( Breyanzi ) con uno standard di cura ( SOC ) come terapia di seconda linea per il linfoma a grandi cellule B ( LBCL ) refrattario primario o con recidiva precoce ( 12 mesi o meno ).
Gli adulti idonei al trapianto autologo di cellule staminali ( ASCT; n=184 ) sono stati assegnati in modo casuale a Lisocabtagene maraleucel ( 100 x 106 cellule T positive per il recettore chimerico dell'antigene ) o standard di cura ( 3 cicli di immunochemioterapia a base di Platino seguiti da chemioterapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali nei responder ).
L'endpoint primario era la sopravvivenza libera da eventi ( EFS ).
In questa analisi primaria con un follow-up mediano di 17.5 mesi, la sopravvivenza libera da eventi mediana non è stata raggiunta ( NR ) per Lisocabtagene maraleucel rispetto a 2.4 mesi per lo standard di cura.
Il tasso di risposta completa ( CR ) è stato del 74% per Lisocabtagene maraleucel contro il 43% per lo standard di cura ( P minore di 0.0001 ) e la sopravvivenza mediana libera da progressione ( PFS ) non è stata raggiunta per Lisocabtagene maraleucel rispetto a 6.2 mesi per lo standard di cura ( hazard ratio HR=0.400; P minore di 0.0001 ).
La sopravvivenza globale mediana ( OS ) non è stata raggiunta per Lisocabtagene maraleucel rispetto a 29.9 mesi per lo standard di cura ( hazard ratio, HR=0.724; P=0.0987 ).
Aggiustando per il crossover da standard di cura a Lisocabtagene maraleucel, le percentuali di sopravvivenza globale a 18 mesi sono state del 73% per Lisocabtagene maraleucel e del 54% per lo standard di cura ( HR=0.415 ).
La sindrome da rilascio di citochine di grado 3 e gli eventi neurologici si sono verificati rispettivamente nell'1% e nel 4% dei pazienti nel braccio Lisocabtagene maraleucel ( nessun evento di grado 4 o 5 ).
Questi dati hanno mostrato miglioramenti significativi nella sopravvivenza libera da eventi, nella percentuale di risposta completa e nella sopravvivenza libera da progressione per Lisocabtagene maraleucel rispetto allo standard di cura e supportano Lisocabtagene maraleucel come trattamento preferito di seconda linea rispetto allo standard di cura nei pazienti con linfoma a grandi cellule B primario refrattario o con recidiva precoce. ( Xagena2023 )
Abramson JS et al, Blood 2023; 141: 1675-1684
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